Uppsala, 17 januari 2025 – På Akademiska sjukhuset har en unik klinisk studie inletts som erbjuder patienter med typ 1-diabetes en helt ny behandlingsmetod. För första gången i världen transplanteras genmodifierade, hypoimmuna insulinproducerande celler från Langerhanska öar utan användning av immundämpande läkemedel.
Under 2024 påbörjades en klinisk studie på Akademiska sjukhuset där patienter med typ 1-diabetes erbjuds transplantation med genmodifierade insulinproducerande celler. Denna banbrytande behandling syftar till att förbättra livskvaliteten för patienter genom att undvika komplikationer som är förknippade med traditionella behandlingsmetoder.
Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom där kroppens immunsystem angriper och förstör de insulinproducerande betacellerna i bukspottskörteln. Behandlingar har utvecklats kraftigt de senaste åren, men för patienter med svår typ 1-diabetes har transplantation av Langerhanska öar varit en etablerad metod sedan 2001. Denna metod kräver dock långvarig användning av immundämpande läkemedel för att förhindra att kroppen stöter bort de transplanterade cellerna. Sedan starten har drygt 170 ö-transplantationer genomförts på Akademiska sjukhuset fördelat på cirka 60 patienter.
I den nya studien används genetiskt modifierade insulinproducerande celler som är utformade för att undvika upptäckt av immunförsvaret. Detta gör det möjligt att transplantera cellerna utan nödvändigheten av immundämpande läkemedel, vilket öppnar upp för en potentiellt botande behandling för patienter med typ 1-diabetes.
De första resultaten från studien visar att de transplanterade cellerna fortsätter att fungera efter transplantationen. C-peptidnivåerna, som indikerar insulinproduktion, ökade vid ett ”mixed meal tolerance test (MMTT)”, vilket visar att cellerna svarar på måltidsintag. Magnetkameraundersökningar bekräftar också cellernas överlevnad över tid. Studien har inte identifierat några säkerhetsproblem, vilket ger hopp om en framgångsrik fortsättning.
Per-Ola Carlsson, överläkare och professor vid endokrin- och diabetessektionen på Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet, leder den kliniska studien. Han kommenterar: ”Dessa kliniska resultat är spännande och mycket lovande för patienterna. Det är det första beviset att insulinproducerande celler kan transplanteras till patienter med typ 1-diabetes och fås att överleva utan samtidigt behov av immundämpande läkemedel”.
Med denna nya behandlingsmetod hoppas forskarna kunna erbjuda en botande behandling för typ 1-diabetes i större skala. ”Dagens data, i kombination med framsteg att ta fram stora mängder insulinproducerande celler från stamceller, ger verkligt hopp om att en botande behandling kan erbjudas patienter med typ 1-diabetes i större skala”, säger Per-Ola Carlsson.
Forskargruppen samarbetar med företaget Sana Biotechnology, som med hjälp av stamceller försöker utveckla insulinproducerande celler med samma genförändring. Flera andra företag forskar inom samma område. För att den nya cellterapin ska kunna bli en effektiv och säker behandling krävs sedan flera studier.
Källa:
- Akademiska sjukhuset
- LäkemedelsVärlden
- Dagens Nyheter
- DiabetesWellnes
- Studien: First-in-human Safety Study of Hypoimmune Pancreatic Islet Transplantation in Adult Subjects With Type 1 Diabetes
Taggar:
- Cellterapi
- Typ 1-diabetes
- Genmodifierade celler
- Klinisk studie
- Insulinproducerande celler
- Transplantation
- Akademiska sjukhuset
- Per-Ola Carlsson
- Sana Biotechnology
- Stamceller
- Medicinsk forskning
- Diabetesbehandling